Tafamidis

  • Autor(en): Natalie Marty
  • pharma-kritik-Jahrgang 43 , Nummer 1, PK1142
    Redaktionsschluss: 31. Mai 2021
  • Mit Tafamidis (Vyndaqel®) kann die von einer Transthyretin-Amyloidose verursachte Kardiomyopathie behandelt werden. Nach bisherigem Wissen profitieren in erster Linie Kranke, die zur NYHA-Klasse II gehören. Ob es auch Personen in einem fortgeschritteneren Stadium nützt, ist noch unklar. Zweifel bestehen auch bezüglich der nötigen Dosierung.
Tafamidis (Vyndaqel®) ist die erste spezifische Therapiemöglichkeit für die Transthyretin-Amyloidose mit Kardiomyopathie. In der EU, nicht aber in der Schweiz, ist das Medikament ausserdem zur Behandlung der Transthyretin-Amyloidose bei symptomatischer Polyneuropathie zugelassen.

Pharmakologie
Tafamidis ist ein selektiver Stabilisator von Transthyretin (TTR). Dieses Transportprotein für Thyroxin und Retinol kann aufgrund von Genmutationen oder durch altersabhängige Prozesse destabilisiert sein.1 Die Transthyretin-Amyloid-Kardiomyopathie ist die Folge einer Ablagerung und Akkumulation von fehlgefalteten TTR-Amyloidfibrillen im Myokard. Tafamidis bindet sich an die beiden Thyroxin-Bindungsstellen der tetrameren Form von TTR und verhindert so die Aufspaltung in Monomere.

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Tafamidis (31. Mai 2021)
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pharma-kritik, 43/No. 1
PK1142
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