Glossar zu den klinischen Studien

zusammengestellt von Peter Ritzmann
Die folgende alphabetische Liste enthält eine Auswahl von Begriffen, die bei der Besprechung von klinischen Studien immer wieder auftauchen.

Glossar Index und Definitionen

allocation concealed
Damit die Randomisierung nicht unterlaufen werden kann, wird die Zuteilung in die Gruppen vor den Einschliessenden geheim gehalten.
Benefit
Wird ein erwünschter Endpunkt (z.B. Symptomfreiheit für ein Jahr) in einer Studie durch die Intervention verbessert, wird von Benefitzunahme («benefit increase») gesprochen. Die Benefitzunahme wird gleich errechnet wie die Risikoreduktion.
Beobachtungsstudie Eine Studie, in der Untersuchungen, aber keine Interventionen an einem Kollektiv durchgeführt werden. Dazu gezählt werden z.B. Kohortenstudien und Fall-Kontroll-Studien.
Biassiehe "Fehler, systematischer"
cluster randomized trial
Randomisiert-kontrollierte Studie, in der nicht einzelne Personen, sondern ganze Gruppen (z.B. Patientinnen einer Praxis) nach dem Zufall der Interventions- oder Kontrollgruppe zugeteilt werden. Wird eingesetzt z.B., um Effekte einer Intervention in Praxen oder Kliniken zu erfassen.
Confounding
Systematischer Fehler, verursacht durch bekannte oder unbekannte Faktoren, die den untersuchten Endpunkt beeinflussen, aber bei der Analyse nicht berücksichtigt werden (können).
doppelblind Waren Untersuchende wie auch Untersuchte «verblindet» bezüglich der durchgeführten Intervention, wird von einer «doppelblinden» Studienanordnung gesprochen.
Endpunkt
Ereignisse/Parameter, die der Fragestellung entsprechend in einer Studie registriert werden (z.B. Cholesterin-Werte, Myokardinfarkte, Todesfälle). Je nach ihrer klinischen Relevanz werden Endpunkte als «hart» oder «weich»
bezeichnet (Surrogatparameter).
Endpunkt, primärer Derjenige Endpunkt, auf den die Studienanlage zugeschnitten ist. Die erforderliche Studiengrösse und die «Macht» der Studie wird für diesen Endpunkt berechnet.
Fall-Kontroll-Studie Eine restrospektive Studie, wo zu einer Gruppe von Merkmalsträgern (z.B. Frauen mit osteoprotischen Wirbelbrüchen) eine sonst möglichst vergleichbare Kontrollgruppe ohne das untersuchte Merkmal gesucht wird («matching»). Gesucht werden Unterschiede in der Vorgeschichte (z.B. Milchkonsum, Einnahme von Kontrazeptiva), die das Auftreten des untersuchten Merkmals erklären könnten.
Fehler, systematischer (Bias) Durch die Studienanlage verursachte Verzerrung der Resultate. Verursacht z.B. durch nicht zufällige Auslese der Vergleichsgruppen (Selektions-Bias) u.a.
Gold-Standard
Referenz-Verfahren zum Nachweis einer Krankheit, mit dem die Resultate eines diagnostischen Tests verglichen werden können.
Hazard ratio
«Hazard» bezeichnet die Wahrscheinlichkeit, dass ein bestimmtes Ereignis eintritt. Wie bei einer Überlebenszeitanalyse wird dabei der Zeitpunkt berücksichtigt, wann das Ereignis eintritt. Im Gegensatz zum relativen Risiko wird also mit einer «hazard ratio» nicht nur ein Ausbleiben, sondern auch ein späteres Eintreffen eines Ereignisses als Effekt erfasst. Der Effekt sieht deshalb meistens grössser aus, wenn er als «hazard ratio» dargestellt wird.
intention to treat
Bei der Auswertung der Studienresultate werden alle Untersuchten zu der Studiengruppe gerechnet, in die sie vor Beginn der Intervention zugeteilt waren (auch wenn die Intervention nicht wie geplant durchgeführt wurde).
Interventionsstudie
Im Gegensatz zur Beobachtungsstudie wird ein Studienkollektiv nicht nur beobachtet, sondern es wird auch eine Intervention durchgeführt.
Kohortenstudie
Beobachtungsstudie, in der eine Gruppe von Personen («Kohorte») mit bestimmten gemeinsamen Merkmalen (z.B. Wohnort, Altersgruppe, Krankheiten) über einen bestimmten Zeitraum hinweg beobachtet wird (z.B. auf das Auftreten von neuen Erkrankungen oder Komplikationen).
likelihood ratio
Das Verhältnis, in dem sich durch einen diagnostischen Test die Chance («odds») ändert, dass die gesuchte Krankheit vorliegt. Angegeben als «likelihood ratio» für ein positives Testresultat (LRpos = Sensitivität/[1- Spezifität]) und für ein negatives Testresultat (LRneg = [1 - Sensitivität] / Spezifität). 
Meta-Analyse
Statistische Methode, um Resultate von Studien mit ähnlicher Fragestellung und ähnlichem Studiendesign zusammenzufassen.
Nachtest-Wahrscheinlichkeit («posttest probability») Die Wahrscheinlichkeit, dass nach Durchführung eines diagnostischen Tests die gesuchte Krankheit tatsächlich vorhanden ist. Kann auf dem Nomogramm nach Fagan (Abb. 1) abgelesen werden, wenn die Vortest-Wahrscheinlichkeit für die Erkrankung und die «likelihood ratio» des verwendeten Tests bekannt ist. 

number needed to treat Zahl der Personen, die behandelt werden müssen, um eine Ereignis zu verhindern. Entspricht dem Reziprokwert der absoluten Risikoverã¤nderung. NNT = 1 / ARR.
Odds Ratio
«Odds» entspricht der «Chance», dass ein bestimmtes Ereignis eintritt, bezeichnet also etwas Ähnliches wie ein Risiko, wird aber (wie beim Pferderennen) als Verhältnis (z.B. 1:9) angegeben. Die «odds ratio» ist das Verhältnis von zwei Chancen in verschiedenen Gruppen und wird wie das relative Risiko als Dezimalbruch angegeben.
outcome
Das Untersuchungsergebnis einer Studie bezüglich der Endpunkte.
p-Wert
Bezeichnet die Wahrscheinlichkeit der «Null-Hypothese», d.h. dass das beobachtete Resultat durch Zufall zustande kam. Wird in Dezimalbrüchen angegeben (0,05 entspricht 5%). Englisch: p-value (von «probability») 
posttest probabilityNachtest-Wahrscheinlichkeit: Die Wahrscheinlichkeit, dass nach Durchführung eines diagnostischen Tests die gesuchte Krankheit tatsächlich vorhanden ist. Kann auf dem Nomogramm nach Fagan abgelesen werden, wenn die Vortest-Wahrscheinlichkeit für die Erkrankung und die «likelihood ratio» des verwendeten Tests bekannt ist. 
Power
Die errechnete Wahrscheinlichkeit, mit der eine Studie einen bestimmten Effekt (z.B. Verminderung der Todesfälle) statistisch signifikant erfassen kann. Hängt ab von der Studiengrösse, vom Signifikanz-Niveau und von der
absoluten Risikoreduktion.
prädiktiver Wert Anteil der Getesteten, deren Testergebnis das Vorliegen der gesuchten Krankheit korrekt wiedergibt. Auf Vierfelder-Tafel (Abb. 2): Prädiktiver Wert für ein positives Testresultat (positiver Voraussagewert) = a / [a + b]; für ein negatives Resultat (negativer Voraussagewert) = d / [c + d].

pretest probability Vortest-Wahrscheinlichkeit: Die Wahrscheinlichkeit vor Durchführung eines diagnostischen Tests, dass die gesuchte Krankheit vorliegt. Entspricht der Prävalenz der Erkrankung im untersuchten Kollektiv.
primärer Endpunkt Derjenige Endpunkt, auf den die Studienanlage zugeschnitten ist. Die erforderliche Studiengrösse und die -> «Macht» der Studie wird für diesen Endpunkt berechnet.
prospektive Studie
Die Studienpopulation wird vorgängig definiert (z.B. HIV-Positive) und anschliessend beobachtet (z.B. bezüglich Auftreten von AIDS-definierenden Erkrankungen) (siehe auch: Kohortenstudie).
publication bias
Systematischer Fehler bei einer Meta-Analyse, verursacht durch unterschiedliche Publikations-Chancen von Studien (z.B. durch positives oder negatives Resultat).
randomisiert-kontrollierte Studie (RCT)
Eine Interventionsstudie, bei der die Zuteilung in die Interventions- bzw. Kontroll-Gruppen nach dem Zufall erfolgt.
Retrospektive Studie
Bei einer im nachhinein definierten Studienpopulation (z.B. Pflegeheim-Insassen) werden frühere Merkmale (z.B. Zigarettenrauchen) in Beziehung zu inzwischen eingetretenen Endpunkten (z.B. Alzheimer-Demenz) gesetzt.
Risiko, relatives
Das Verhältnis der Risiken für ein bestimmtes Ereignis (z.B. Hirnschlag) in zwei Vergleichsgruppen (siehe auch «Odds Ratio»).
Risikoreduktion, absolute
(ARR): Verminderung des absoluten Risikos für ein Ereignis durch eine Intervention. Wird in Prozenten angegeben und berechnet als Differenz zwischen den Ereignisraten in Interventions- (EER) und Kontrollgruppe (CER). ARR = |CER – EER|.
Risikoreduktion, relative
(RRR): Verminderung des Risikos im Verhältnis zum Risiko in der Kontrollgruppe. Wird in Prozenten angegeben und berechnet aus den Ereignisraten in Interventions- (EER) und Kontrollgruppe (CER). RRR = |CER – EER| / CER.
Risikozunahme
Nimmt durch die Intervention das Risiko für einen unerwünschten Endpunkt zu, wird von relativer bzw. absoluter Risikozunahme (RRI bzw. ARI) gesprochen. Wird gleich berechnet wie eine Risikoreduktion.
Sensitivität
Anteil der tatsächlich an der gesuchten Krankheit Leidenden, der im diagnostischen Test ein positives Resultat aufweist. Vierfelder-Tafel (Abb. 2): a / [a + c].

Signifikanz
Als statistisch signifikant gilt ein Resultat, wenn die errechnete Wahrscheinlichkeit, dass es zufällig zu Stande gekommen ist, eine bestimmte Grenze unterschreitet (in klinischen Studien meistens 5% oder 0,05; siehe auch p-Wert).
Spezifität
Anteil der nicht an der gesuchten Krankheit Leidenden, der im diagnostischen Test ein negatives Resultat aufweist. Vierfelder-Tafel (Abb. 2): d / [d + b].

Surrogatmarker
Ein für sich allein wenig bedeutender Endpunkt (z.B. Knochendichte), der an Stelle eines klinisch relevanteren Endpunktes (z.B. pathologische Fraktur) untersucht wird.
systematische Übersicht
Anhand von bereits durchgeführten Studien soll eine bestimmte Frage möglichst zuverlässig beantwortet werden. Vorgängig werden Einschlusskriterien für die Studien definiert und diese dann systematisch gesucht. Häufig werden die Resultate der einzelnen Studien in einer Meta-Analyse zusammengefasst.
ÜberlebenskurvenVerschiedene statistische Verfahren (z.B. «Logrank-Test», «Kaplan-Meier-Kurve», «Sterbetafel-Analyse») werden eingesetzt, um Einflüsse auf die Mortalität zu erfassen. Sie werden aber zunehmend auch auf andere Endpunkte angewendet (z.B. «ereignisfreies Überleben», «krankheitsfreies Überleben»).
Überlebenszeitanalysen/Überlebenskurven
Verschiedene statistische Verfahren (z.B. «Logrank-Test», «Kaplan-Meier-Kurve», «Sterbetafel-Analyse») werden eingesetzt, um Einflüsse auf die Mortalität zu erfassen. Sie werden aber zunehmend auch auf andere Endpunkte angewendet (z.B. «ereignisfreies Überleben», «krankheitsfreies Überleben»).
Übersicht, systematische Anhand von bereits durchgeführten Studien soll eine bestimmte Frage möglichst zuverlässig beantwortet werden. Vorgängig werden Einschlusskriterien für die Studien definiert und diese dann systematisch gesucht. Häufig werden die Resultate der einzelnen Studien in einer Meta-Analyse zusammengefasst.
Validität
Die «Verlässlichkeit» der Studienergebnisse. Interne Validität: Sind die beobachteten Resultate in Bezug auf das untersuchte Kollektiv valide? Externe Validität: können die Studienresultate auf die Situation in Klinik und Praxis übertragen werden?
Verblindung
Die Teilnehmenden und/oder die Untersuchenden sollen nicht herausfinden können, bei wem welche Intervention durchgeführt wird. Je nach Art der Intervention werden verschiedene Methoden eingesetzt («Placebo-Interventionen»).
Vertrauensintervall
Auch «confidence interval», CI: Bezeichnet den Bereich, in dem aufgrund statistischer Berechnungen mit einer bestimmten Wahrscheinlichkeit (z.B. 95%) das «wahre» Resultat liegt (siehe auch: Signifikanz).
Vortest-Wahrscheinlichkeit
«pretest probability»: Die Wahrscheinlichkeit vor Durchführung eines diagnostischen Tests, dass die gesuchte Krankheit vorliegt. Entspricht der Prävalenz der Erkrankung im untersuchten Kollektiv.

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